目的 探讨以地西他滨为基础的化疗方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效、安全性及有效率的影响因素.方法 回顾性分析85例地西他滨治疗MDS患者的临床资料,分析性别、年龄、修订版国际预后评分系统(IPSS-R)分期、IPSS-R细胞遗传学预后分组等因素对有效率的影响.结果 地西他滨治疗MDS总有效率为52.9％,IPSS-R危险度分层显著影响疗效,地西他滨治疗MDS高危组和极高危组更获益.地西他滨的不良反应以Ⅳ度骨髓抑制和感染为主,感染部位以肺部感染最常见.结论 地西他滨治疗MDS疗效确切,安全性好;IPSS-R危险度分层是影响地西他滨达最佳疗效的重要因素,相对高危组患者更获益.